Una nuova terapia che sembra fermare il Parkinson "sulle sue tracce" inizierà l'anno prossimo una fase uno degli studi clinici sull'uomo.
La terapia, sviluppata dai ricercatori della University of Queensland - e in parte sottocritta dalla Michael J. Fox Foundation - è una novità mondiale perché blocca la morte delle cellule cerebrali nei malati di Parkinson piuttosto che la gestione dei sintomi.
gli studi sull'uomo echeggiano i risultati sorprendenti dei test sugli animali, l'infiammazione del cervello che causa gran parte del danno progressivo nella malattia di Parkinson (PD) potrebbe essere arrestata prendendo una singola pillola ogni giorno.
Trent Woodruff, ricercatore associato della facoltà di medicina della UQ, ha detto che la chiave della nuova terapia è una piccola molecola, MCC950 - un composto sviluppato e abbandonato 10 anni fa da una grande azienda farmaceutica che non ne comprese al massimo il suo effettivo funzionamento.
In quel periodo, però, l'infiammazione nel cervello del Parkinson era meno ben compresa.
Il morbo di Parkinson, ha detto il dottor Woodruff, è caratterizzato dalla perdita di cellule cerebrali che producono dopamina, una sostanza chimica che coordina il controllo motorio - ed è la perdita di dopamina che è stata al centro del trattamento. Ma è anche accompagnata da questa infiammazione cronica che si verifica come una risposta immunitaria andata in tilt.
Funziona così: L'infiammazione è attivata nelle nostre cellule da proteine complesse chiamate infiammasomi. Circa cinque anni fa, il dottor Woodruff e il suo team hanno scoperto che il sistema immunitario fa sì che l'infiammatorio NLRP3 si illumini nei pazienti affetti da Parkinson, con segnali trovati nel cervello e persino nel sangue.
Hanno poi scoperto che la minuscola molecola MCC950, somministrata per via orale una volta al giorno, negli esperimenti con i topi, "ha bloccato l'attivazione NLRP3 nel cervello e ha impedito la perdita di cellule cerebrali, con conseguente netto miglioramento della funzione motoria".
UQ Institute for Molecular Bioscience researcher Professor Matt Cooper - che inizialmente sperimentato con MCC950 nel trattamento di una malattia autoinfiammatoria chiamata sindrome di Muckle-Wells che può causare sordità e insufficienza renale - ha detto che le aziende farmaceutiche avevano tradizionalmente cercato di trattare disturbi neurodegenerativi bloccando le proteine neurotossiche che si accumulano nel cervello e causano malattie.
"Abbiamo adottato un approccio alternativo concentrandoci sulle cellule immunitarie del cervello chiamate microglia che possono eliminare queste proteine tossiche", ha detto.
"Con malattie dell'invecchiamento come il Parkinson, il nostro sistema immunitario può diventare iperattivato, con microglia che causano infiammazione e danni al cervello".
Ha detto che l'MCC950 ha efficacemente "raffreddato il cervello in fiamme", riducendo l'attività infiammatoria microgliare e permettendo ai neuroni di funzionare normalmente.
Questo è stato ottenuto con tre diversi modelli di Parkinson sui topi. Ci sono voluti altri due anni di test per convincere i redattori della prestigiosa rivista Science Translational Medicine dell'efficacia del trattamento. L'articolo dei ricercatori è stato pubblicato il 31 ottobre.
Il progresso di MCC950 al mercato sembra avvenire piuttosto rapidamente. Sia la Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research che l'azienda farmaceutica Inflazome, con sede in Irlanda, desiderano che gli studi sull'uomo abbiano inizio il più presto possibile.
Il dottor Woodruff ha detto che gran parte del lavoro preclinico è già stato completato.
L'ostacolo maggiore, a parte i finanziamenti, è che l'MCC950 è uscito da un brevetto. Questo significa che i ricercatori hanno dovuto sviluppare variazioni del farmaco originale per motivi di proprietà intellettuale. Questi nuovi farmaci sono attualmente in fase di sperimentazione e, secondo il dottor Woodruff, si stanno dimostrando ancora più efficaci.
Ci sono 10 milioni di persone con il morbo di Parkinson in tutto il mondo. Hanno ancora qualche anno di attesa per vedere se la magia in laboratorio può essere replicata nelle persone.
I test di fase uno l'anno prossimo determineranno se il farmaco è sicuro o meno per le persone sane. Tutto va bene, i volontari con il Parkinson saranno reclutati per i test di fase due nel 2020.
Se Michael J Fox stesso sarà uno di quei volontari non è ancora noto
Fonti
https://www.uq.edu.au/news/article/2018/10/cooling-brains-fire-treat-parkinsons
https://pdf-free-books.blogspot.com/2019/05/world-first-pill-may-stop-parkinsons.html?m=0
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